CRISPR基因剪刀技术首次在美国患者中使用

外媒CNET援引NPR报道称，使用CRISPR编辑细胞的首批临床试验已在美国开始，宾夕法尼亚大学的研究人员通过实验性疗法对癌症患者进行治疗。CRISPR是一种革命性的基因编辑工具，可以实现对特定DNA片段的敲除和加入等。

据悉，两名患者（一名患有多发性骨髓瘤，一名患有肉瘤）已接受使用患者白细胞编辑版本的治疗。这涉及美国第一个使用CRISPR编辑特定类型的免疫细胞“离体”的例子。

该试验于2016年首次获得美国国立卫生研究院（NIH）批准，旨在招募至少18名参与者，以测试CRISPR疗法对三种特定癌症的有效性。

人体免疫系统可以抵御各种细菌、病毒的入侵。在抗击癌症的斗争中，它并不总是如此好 - 其中一个原因是癌症尤其擅长逃避破坏和抨击免疫系统的“刹车”。

在试验中，从患者体内除去免疫细胞，并通过CRISPR对DNA进行三次编辑。编辑允许细胞更容易攻击肿瘤，抑制制动并使细胞抵抗癌症。一旦在实验室进行编辑，患者的细胞就会被注入体内。

这不是第一次使用CRISPR编辑人体免疫细胞。此前四川大学已开展世界首例CRISPR疗法人体试验，使用CRISPR编辑的免疫细胞来治疗非小细胞肺癌患者。该研究的初步结果表明 该疗法是安全的，但需要进一步研究和更大的样本量来探索其有效性。

“这只是使用CRISPR进行体细胞编辑的开始，”澳大利亚国立大学遗传学家Gaétan Burgio表示，该试验与此无关。“我们需要一些时间来评估CRISPR编辑的安全性和效率与其他可用选项的比较。”